종근당은 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS, Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스 치료신약인 'CKD-510'의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 전했다.
샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자의 이상으로 발생하는 희귀 질환이다. 손과 발의 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능의 상실로 보행이나 일상 생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다.
CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료제로 개발 중이다.
종근당은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 약물의 우수한 안전성과 내약성을 입증해 하루 한 번 섭취하는 치료제로서의 개발 가능성을 확보했다고 전했다.
또한 CKD-510의 비임상 동물실험에서도 말초신경계 축삭 수송 기능을 개선시키고 비정상적인 단백질 응집을 막아 운동기능을 개선하는 효능을 확인했다고 밝혔다.
종근당 관계자는 "이번 유럽 임상 1상 결과를 바탕으로 샤르코-마리-투스 환자를 대상으로 하는 글로벌 임상 2상을 신속하게 진행할 예정"이라며 "의학적 미충족 요구(Unmet Needs)가 높은 샤르코-마리-투스병 치료제의 개발에 박차를 가해 희귀질환 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것"이라고 말했다.
[데일리e뉴스= 오현주 기자]
