■ 한미-GC녹십자 공동연구 중인 '파브리병 신약', FDA 희귀약 지정
한미약품과 GC녹십자의 공동 연구로 주목받고 있는 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, LSD(리소좀 축적질환, Lysosomal Storage Disease)의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 알파-갈락토시다아제 A가 결핍되며 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT, Enzyme Replacement Therapy)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.
한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2024'에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했고 이같은 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
한미약품과 GC녹십자측은 "희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일"이라며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다"고 말했다.
■ GC녹십자엠에스, 개인용 혈당측정시스템 CE-IVDR 인증 획득
GC녹십자엠에스는 혈당사업의 주력제품인 개인용 혈당측정시스템 G300, G400 및 개인용 헤모글로빈측정시스템 H400이 유럽연합 (CE) 체외진단의료기기 규정 (IVDR, In Vitro Diagnostic Regulation)에 따른 적합 인증을 획득했다고 27일 밝혔다.
IVDR은 유럽의 체외진단 의료기기 규정으로, 기존 IVDD(In Vitro Diagnostic Medical Device Directive) 지침 인증체계 대비 제품의 성능 및 안전성 요건이 대폭 강화되었다. IVDR은 2017년 제정 이후 전환 기간을 거쳐 모든 회원국에 적용되고 있다. 이번 인증을 획득한 혈당측정기는 제품 사용에 있어 위험도가 높은 Class-C 제품이다.
GC녹십자엠에스는 지난 2015년 세라젬으로부터 인수한 혈당전문기업 GC녹십자메디스(구 세라젬메디시스)를 통하여 혈당사업을 영위하고 있으며 이번 IVDR 인증을 획득한 제품은 경쟁사의 제품과 달리 손잡이형 시험지를 사용하는 형태의 그립형 제품으로 사용자의 편의성이 매우 뛰어난 것이 특징이다.
GC녹십자엠에스 관계자는 "당사의 혈당품목은 주력 수출품목이자 세계에서 유일한 그립형 제품으로 CE-IVDR 인증을 통해 유럽시장에 대한 안정적인 매출확대가 기대된다"고 전했다.
[데일리e뉴스= 윤기범 기자]
